Сіролімус (рапаміцин) знімає симптоми судинних аномалій

Кровоносна система людини.

Можливості лікарів з терапії смертельно небезпечних складних судинних аномалій обмежені. Однак робота з розробки нових методів лікування не припиняється. У США на базі Медичного центру при дитячій лікарні в Цинциннаті в штаті Огайо (Cincinnati Children's Hospital Medical Center) проведена друга фаза клінічних випробувань, під час яких визначалася ефективність і безпека лікування сіролімусом (рапаміцином) дітей зі складними аномаліями судин різної природи. Дослідження очолив доктор медицини Деніз Адамс (Denise Adams).

Про результати досліджень йдеться в статті, опублікованій 14 січня в журналі Pediatrics.

Проводилися 12 курсів лікування; тривалість кожного курсу становила 28 днів.

Методика лікування полягала в безперервному прийомі сіролімуса в таблетках, починаючи з дози 0,8 мг/м² двічі на день, з фармакокинетичним контролем рівня вмісту препарату в сироватці крові в межах від 10 до 15 нг/мл. До кінця шостого курсу проводилася первинна оцінка результатів впливу сіролімуса - розглядалася наявність функціональних порушень, зміна якості життя, проводилося рентгенологічне обстеження. Оцінювалися і ризики, пов'язані з токсичною дією препарату і ймовірність розвитку небезпечних інфекцій.

В експерименті взяв участь шістдесят один пацієнт, середній вік учасників - 8 років. Ефективність повних шести курсів лікування була оцінена у 57 пацієнтів. У 53 оцінена ефективність дванадцяти курсів. У жодного пацієнта, як і очікувалося, не зафіксовано повної відповіді наприкінці шостого або дванадцятого курсу. Наприкінці шостого курсу загалом 47 пацієнтів показали часткову відповідь, у трьох пацієнтів захворювання протікало стабільно, у семи хвороба прогресувала. Два пацієнти були виведені з експерименту у зв'язку з розвитком стійких негативних наслідків.

Сіролімус належить до речовин з високою токсичністю (клас 3 за шкалою токсичності), і його негативний вплив на кров і кістковий мозок відзначено у 27% пацієнтів, на шлунково-кишковий тракт - у 3%, на обмінні процеси - у 3%. Смертельних випадків, пов'язаних з токсичністю препарату, не було.

Дослідники вважають, що отримані результати свідчать про те, що сіролімус є ефективним і добре переносимим ліками для пацієнтів зі складними судинними аномаліями.

Вам може бути цікаво:

Рапаміцин продовжив життя тваринам із синдромом Лея.